LEO Pharma et PellePharm annoncent une collaboration dans les maladies rares cutanées

LEO Pharma et PellePharm annoncent une collaboration de 760 millions de dollars pour promouvoir des thérapies innovantes  dans des maladies rares cutanées

  • LEO Pharma A/S fait l'acquisition d'une participation minoritaire dans PellePharm et fournit un capital additionnel non dilutif pour financer les programmes de développement de PellePharm ; la société détient une option pour acquérir toutes les actions de PellePharm
  • PellePharm et ses actionnaires sont susceptibles de recevoir jusqu'à 760 millions de dollars incluant des placements en actions ; une aide au développement et à la commercialisation ; une contrepartie de fusion ; et des versements aux étapes de développement, réglementaires et de commercialisation
  • PellePharm est prête à commencer l'étude pivot de phase 3 dans le syndrome de Gorlin au premier trimestre 2019

SAN FRANCISCO et BALLERUP, Danemark – 20 novembre 2018 - Les spécialistes danois en dermatologie LEO Pharma et les pionniers californiens des maladies rares PellePharm ont annoncé aujourd'hui une collaboration stratégique de développement et de commercialisation visant à répondre à des besoins médicaux non satisfaits concernant de nombreuses affections cutanées pour lesquelles il n'existe pas de traitements autorisés. Les deux sociétés comptent ainsi accélérer l'innovation et l'accès à de potentielles thérapies pour les patients souffrant de maladies qui altèrent leur qualité de vie, comme le syndrome de Gorlin et le carcinome basocellulaire à haute fréquence (CBC), deux formes rares et distinctes de cancers de la peau.

« Nous sommes très heureux de cette collaboration avec PellePharm, société pionnière dans le syndrome de Gorlin et experte dans les affections cutanées rares. Conformément à notre stratégie ambitieuse pour 2025, elle marque l'entrée de LEO Pharma dans le domaine des maladies rares cutanées et offre une opportunité unique d’accélérer le développement du premier traitement pour les patients souffrant d'une maladie de la peau très grave, pour laquelle il n'existe actuellement aucune thérapie autorisée » a déclaré Thorsten Thormann, vice-président en charge de la recherche chez LEO Pharma.

Selon les modalités de l’accord, LEO Pharma a prévu un engagement initial de 70 millions de dollars composé de placements en actions et d'un soutien financier à la R&D pour financer l'étude internationale de phase 3 du gel topique patidegib 2% destiné à la prévention et au traitement du syndrome de Gorlin. LEO Pharma dispose ainsi d'une option portant sur l'acquisition de l'intégralité des actions de PellePharm. PellePharm et ses actionnaires sont susceptibles de recevoir un montant supplémentaire de 690 millions de dollars incluant une contrepartie de fusion et des versements aux étapes réglementaires et de commercialisation. En outre, les actionnaires de PellePharm sont susceptibles de recevoir une redevance à deux chiffres à la réalisation de certaines étapes commerciales.

« Notre entreprise repose sur l'engagement de s'attaquer à l’origine des maladies dermatologiques rares et d'offrir aux patients de nouveaux traitements innovants de façon aussi efficiente et efficace que possible. En tant que chef de file mondial en dermatologie médicale, LEO Pharma est le partenaire idéal, tant pour le développement que pour la commercialisation. Cette collaboration nous ouvre la voie pour commencer l'étude pivot de phase 3 dans le syndrome de Gorlin début 2019. Ensuite, après la fusion potentielle, nous nous réjouissons de travailler avec LEO Pharma et de répondre à des besoins médicaux non satisfaits concernant des maladies cutanées rares » a déclaré Sanuj Ravindran, President et Chief Executive Officer de PellePharm.

L'accord prévoit la mise en place d'un comité de développement conjoint, au sein duquel PellePharm conserve la responsabilité du développement global et LEO offre son soutien dans un rôle de conseiller. Les sociétés dirigeront conjointement la planification de la commercialisation, et Anders Kronborg, chief financial officer chez LEO Pharma, rejoindra le conseil d'administration de PellePharm.

« Le Gorlin Syndrome Group se félicite que PellePharm et LEO Pharma collaborent pour le développement du gel topique patidegib pour le traitement du CBC. Les données de l'étude de phase 2 menée par PellePharm laissent entrevoir l'efficacité du patidegib dans le traitement du CBC, avec des effets secondaires limités. Nous espérons qu'en travaillant avec LEO, ces constations pourront être confirmées durant l'étude de phase 3. Un médicament topique efficace pouvant prévenir et/ou traiter le CBC évitera la nécessité d’interventions chirurgicales douloureuses, perturbantes et défigurantes que nous devons subir actuellement » ont déclaré Sally Webster, présidente du conseil, et Matthew Helbert, administrateur du Gorlin Syndrome Group U.K.

Actuellement, il n'y a pas de traitement autorisé par la FDA dans le syndrome de Gorlin, et le traitement habituel pour cette maladie rare est la chirurgie. Les patients souffrant de cette maladie chronique grave peuvent subir jusqu'à 30 interventions chirurgicales par an, dès la fin de l'adolescence.

 La formulation topique du patidegib 2% de PellePharm vise à devenir le premier traitement autorisé pour la prévention du syndrome de Gorlin, également connu sous le nom de naevomatose basocellulaire, et il s'est révélé très prometteur au cours des essais cliniques de phase 2, dans le traitement de patients atteints du syndrome de Gorlin et de CBC sporadique aux États-Unis et au Royaume-Uni.

"Depuis plus de 18 ans, notre organisation se consacre au soutien, à l'éducation et à la recherche de traitements absolument nécessaires pour les personnes vivant avec le syndrome de Gorlin mais les patients souffrant de cette maladie dévastatrice n'ont pourtant toujours pas de traitement autorisé par la FDA," a déclaré Jean Pickford, directeur exécutif de la BCCNS Alliance. "Avec le début du recrutement pour l'étude de phase 3 prévu début 2019, nous continuons d'être encouragés par l'engagement de PellePharm, à présent en partenariat avec LEO Pharma."

PellePharm a été conseillé par Rothschild & Co. dans le cadre de cette transaction.

 

À propos du Patidegib

Le gel topique patidegib s'est montré prometteur lors d'une étude clinique de phase 2 pour réduire les tumeurs CBC chez les patients atteints du syndrome de Gorlin, en bloquant la maladie à sa source par la voie de signalisation Hedgehog. La formulation topique du patidegib a été mise au point pour offrir l'efficacité précédemment démontrée du patidegib par voie orale lors des essais de phase 1, sans les effets indésirables généraux. La composition du gel est stable à température ambiante durant au moins deux ans, ce qui en fait une thérapie potentielle viable pour le traitement continu à domicile du syndrome de Gorlin et du CBC à haute fréquence. PellePharm a reçu la désignation de médicament orphelin et de traitement révolutionnaire (Breakthrough Therapy Designation) par la FDA pour l'utilisation du gel topique patidegib dans le traitement du syndrome de Gorlin.

À propos du syndrome de Gorlin

Le syndrome de Gorlin est une maladie génétique rare, caractérisée par des mutations constitutionnelles héréditaires dans un allèle d'un gène suppresseur de tumeur (PTCH1), qui agit comme le premier inhibiteur de la voie de signalisation Hedgehog. Ceci entraîne la formation de multiples carcinomes basocellulaires, souvent sur le visage.

Au vu de l'absence de médicament autorisé par la FDA pour le traitement du syndrome de Gorlin, le traitement habituel reste la chirurgie. Les personnes atteintes d'un syndrome de Gorlin grave peuvent subir jusqu'à 30 interventions chirurgicales par an, qui peuvent être répétitives, laisser des cicatrices et défigurer. Près de 10 000 personnes aux États-Unis, soit 1 sur 31 000, seraient touchées par le syndrome de Gorlin. Le syndrome de Gorlin est également connu sous le nom de syndrome Gorlin-Goltz, de nævomatose basocellulaire et de Syndrome du carcinome nævoïde basocellulaire.

À propos du carcinome basocellulaire (CBC) à haute fréquence

Le CBC à haute fréquence, comme le syndrome de Gorlin, est une maladie rare caractérisée par le développement d'un nombre anormalement élevé de CBC. Contrairement aux patients atteints du syndrome de Gorlin, les patients touchés par le CBC à haute fréquence ne sont pas nés avec une mutation germinale du PTCH1 et ne souffrent pas d'autres manifestations systémiques du syndrome de Gorlin. Le traitement habituel pour les patients atteints du CBC à haute fréquence est la chirurgie.

À propos de LEO Pharma

LEO Pharma aide les patients à avoir une peau saine. En proposant des solutions thérapeutiques dans plus de 130 pays à travers le monde, LEO Pharma aide les personnes à gérer leurs problèmes de peau. Fondée en 1908 et détenue par la Fondation LEO, la société pharmaceutique établie au Danemark dédie depuis des décennies sa recherche et son développement aux médicaments et aux solutions destinés aux personnes souffrant de maladies cutanées. En 2017, LEO Pharma employait environ 5 200 collaborateurs à travers le monde et a généré 1,4 milliard d'euros de chiffre d'affaires. 

À propos de PellePharm

Fondée par les leaders mondiaux en matière de voie de signalisation Hedgehog, PellePharm, une société du groupe BridgeBio, s'engage à cibler les maladies génétiques dermatologiques rares à leur source, comme le syndrome de Gorlin et le carcinome basocellulaire (CBC) à haute fréquence. PellePharm a pour mission d'améliorer la qualité de vie des personnes souffrant du syndrome de Gorlin et du CBC à haute fréquence grâce à un gel topique simple d'utilisation qui évite de recourir à des interventions chirurgicales régulières et douloureuses. Le gel patidegib est le premier représentant de la classe des inhibiteurs d'une voie Hedgehog en formulation topique.

À propos de BridgeBio Pharma

BridgeBio est une entreprise de biotechnologie au stade clinique qui met au point de nouvelles thérapies ciblées pour améliorer la vie des patients. L'approche de BridgeBio combine un intérêt pour le développement de médicament traditionnel avec un modèle d'entreprise unique, permettant la traduction rapide de bases scientifiques préliminaires en médicament traitant une maladie à sa source. Fondée en 2015 par une équipe de vétérans de l'industrie, l'entreprise a constitué une solide gamme de dix-sept médicaments transformateurs, du stade préclinique à la phase de développement avancée dans de nombreux domaines thérapeutiques comme l'oncologie, la cardiologie, la dermatologie et l'endocrinologie. La société met l'accent sur l'excellence scientifique et l'exécution rapide qui vise à transformer les découvertes d'aujourd'hui en médicaments pour demain.

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Contact médias LEO Pharma :

Henrik Kyndlev
LEO Pharma
+45 3140 6180
henrik.kyndlev@leo-pharma.com

 

Contact médias PellePharm :
Lauren Barbiero
W2O Group
(310) 774-3425
lbarbiero@w2ogroup.com

 

2018-64I – Novembre 2018

 

La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

 

 

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